Tibsovo est un inhibiteur de l'enzyme isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) qui est indiqué:

• en association avec l'azacitidine chez les patients adultes atteints de leucémie aigüe myéloïde avec mutation IDH1 récemment diagnostiquée et non éligible à une chimiothérapie d'induction standard,

• chez les patients adultes atteints de cholangiocarcinome avec mutation IDH1 localement avancé ou métastatique précédemment traité.

L'avis favorable du CHMP se base sur les résultats des études de phase III AGILE (New England Journal of Medicine) et ClarIDHy (Lancet Oncology) ayant permis l'approbation par la FDA.

Akeega associe dans un même comprimé l'agent antinéoplasique niraparib qui est un inhibiteur des poly (ADP-ribose) polymérase de type 1 (PARP-1) et de type 2 (PARP-2), enzymes qui jouent un rôle dans la réparation de l'ADN et l'antagoniste hormonal acétate d'abiratérone qui, après conversion en abiratérone, inhibe la 17α-hydroxylase/C17,20-lyase (CYP17), enzyme nécessaire à la synthèse des androgènes.

Akeega est indiqué en association avec la prednisone ou la prednisolone dans le traitement des adultes ayant un cancer de prostate résistant à la castration métastatique (mCRPC) pour lesquels la chimiothérapie n'est pas indiquée cliniquement, mais uniquement chez les porteurs de mutations BRCA1/2 (germinale et/ou somatique).

Cette restriction résulte de l'actualisation lors de l'ASCO GU 2023 des résultats de l'étude de phase III MAGNITUDE montrant que le bénéfice en survie sans progression concernait exclusivement les patients porteurs de mutations BRCA.

Vyxeos Liposomal® est une association cytarabine + daunorubicine sous forme liposomale commercialisée par Jazz Pharmaceuticals. Il s'agit d'un médicament ayant le statut orphelin, d'usage hospitalier et qui s'administre en perfusion intraveineuse chez les adultes atteints de leucémies aiguës myéloblastiques secondaires à un traitement ou à un syndrome myélodysplasique.

Selon l'édition de février 2023 des Folia Pharmacotherapeutica, les deux principaux avantages en faveur de l'administration sous forme liposomale sont:

• un raccourcissement appréciable de la durée de la perfusion,

• un possible allongement de la survie.

Versant sécurité d'emploi, le profil d'effets indésirables est similaire à celui connu pour les deux composants avec, semblerait-il, un risque légèrement plus élevé de neutropénies durables et d'infections graves et un risque un peu moins prononcé d'effets secondaires gastro-intestinaux.

Remboursements

Depuis le 01/03/2023 l'enfortumab vedotin (PADCEV, Astellas Pharma) bénéficie à titre temporaire (12 mois) d'un remboursement par l'INAMI. Ce médicament est indiqué pour le traitement d'adultes présentant un carcinome urothélial localement avancé ou métastatique ne pouvant être enlevé avec une visée curative et présentant une progression radiographique en dépit d'un traitement antérieur par chimiothérapie à base de platine et par inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1. Il est proposé sous forme de flacon contenant 20 mg (usage ambulatoire) ou 30 mg (usage hospitalier) de poudre à diluer pour administration en perfusion IV.

Depuis cette même date, le facteur de croissance leucocytaire lipegfilgrastim (LONQUEX 6 mg/0,6 ml, TEVA Pharma Belgium) est également remboursé par l'INAMI chez les enfants âgés de 2 ans et plus recevant un traitement cytotoxique pour une pathologie maligne (à l'exception des leucémies myéloïdes chroniques et des syndromes myélodysplasiques). Ce médicament se présente sous forme d'une solution injectable en sous-cutané qui est proposée en seringue pré-remplie. Il a comme objectif de diminuer la probabilité de neutropénie fébrile chez les sujets considérés comme à risque et/ou d'éviter d'avoir à diminuer la dose/différer l'administration du traitement cytotoxique en cours.

Deux génériques de la firme PHARMANOVIA Benelux ont obtenu le remboursement par l'INAMI:

• le pemetrexed Ever Pharma qui s'utilise avec le cisplatine en cas de mésothéliome pleural malin non résécable et en monothérapie ou avec le cisplatine dans certains cas de cancer bronchique non à petites cellules localement avancé ou métastatique,

• le bortezomib Ever Pharma (inhibiteur du protéasome) qui s'utilise en association avec le melphalan et la prednisone, dans le cadre d'un traitement de première ligne d'un myélome multiple concernant des patients non éligibles à la chimiothérapie à haute dose et transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

Tibsovo est un inhibiteur de l'enzyme isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) qui est indiqué:• en association avec l'azacitidine chez les patients adultes atteints de leucémie aigüe myéloïde avec mutation IDH1 récemment diagnostiquée et non éligible à une chimiothérapie d'induction standard,• chez les patients adultes atteints de cholangiocarcinome avec mutation IDH1 localement avancé ou métastatique précédemment traité.L'avis favorable du CHMP se base sur les résultats des études de phase III AGILE (New England Journal of Medicine) et ClarIDHy (Lancet Oncology) ayant permis l'approbation par la FDA.Akeega associe dans un même comprimé l'agent antinéoplasique niraparib qui est un inhibiteur des poly (ADP-ribose) polymérase de type 1 (PARP-1) et de type 2 (PARP-2), enzymes qui jouent un rôle dans la réparation de l'ADN et l'antagoniste hormonal acétate d'abiratérone qui, après conversion en abiratérone, inhibe la 17α-hydroxylase/C17,20-lyase (CYP17), enzyme nécessaire à la synthèse des androgènes.Akeega est indiqué en association avec la prednisone ou la prednisolone dans le traitement des adultes ayant un cancer de prostate résistant à la castration métastatique (mCRPC) pour lesquels la chimiothérapie n'est pas indiquée cliniquement, mais uniquement chez les porteurs de mutations BRCA1/2 (germinale et/ou somatique).Cette restriction résulte de l'actualisation lors de l'ASCO GU 2023 des résultats de l'étude de phase III MAGNITUDE montrant que le bénéfice en survie sans progression concernait exclusivement les patients porteurs de mutations BRCA.Vyxeos Liposomal® est une association cytarabine + daunorubicine sous forme liposomale commercialisée par Jazz Pharmaceuticals. Il s'agit d'un médicament ayant le statut orphelin, d'usage hospitalier et qui s'administre en perfusion intraveineuse chez les adultes atteints de leucémies aiguës myéloblastiques secondaires à un traitement ou à un syndrome myélodysplasique. Selon l'édition de février 2023 des Folia Pharmacotherapeutica, les deux principaux avantages en faveur de l'administration sous forme liposomale sont: • un raccourcissement appréciable de la durée de la perfusion, • un possible allongement de la survie.Versant sécurité d'emploi, le profil d'effets indésirables est similaire à celui connu pour les deux composants avec, semblerait-il, un risque légèrement plus élevé de neutropénies durables et d'infections graves et un risque un peu moins prononcé d'effets secondaires gastro-intestinaux.RemboursementsDepuis le 01/03/2023 l'enfortumab vedotin (PADCEV, Astellas Pharma) bénéficie à titre temporaire (12 mois) d'un remboursement par l'INAMI. Ce médicament est indiqué pour le traitement d'adultes présentant un carcinome urothélial localement avancé ou métastatique ne pouvant être enlevé avec une visée curative et présentant une progression radiographique en dépit d'un traitement antérieur par chimiothérapie à base de platine et par inhibiteur de PD-1 ou de PD-L1. Il est proposé sous forme de flacon contenant 20 mg (usage ambulatoire) ou 30 mg (usage hospitalier) de poudre à diluer pour administration en perfusion IV.Depuis cette même date, le facteur de croissance leucocytaire lipegfilgrastim (LONQUEX 6 mg/0,6 ml, TEVA Pharma Belgium) est également remboursé par l'INAMI chez les enfants âgés de 2 ans et plus recevant un traitement cytotoxique pour une pathologie maligne (à l'exception des leucémies myéloïdes chroniques et des syndromes myélodysplasiques). Ce médicament se présente sous forme d'une solution injectable en sous-cutané qui est proposée en seringue pré-remplie. Il a comme objectif de diminuer la probabilité de neutropénie fébrile chez les sujets considérés comme à risque et/ou d'éviter d'avoir à diminuer la dose/différer l'administration du traitement cytotoxique en cours.Deux génériques de la firme PHARMANOVIA Benelux ont obtenu le remboursement par l'INAMI: • le pemetrexed Ever Pharma qui s'utilise avec le cisplatine en cas de mésothéliome pleural malin non résécable et en monothérapie ou avec le cisplatine dans certains cas de cancer bronchique non à petites cellules localement avancé ou métastatique,• le bortezomib Ever Pharma (inhibiteur du protéasome) qui s'utilise en association avec le melphalan et la prednisone, dans le cadre d'un traitement de première ligne d'un myélome multiple concernant des patients non éligibles à la chimiothérapie à haute dose et transplantation de cellules souches hématopoïétiques.