Prix Galien 2017 : les candidats

Le médicament orphelin Natpar® (rhPTH 1-84), indiqué en traitement adjuvant chez les patients adultes présentant une hypoparathyroïdie chronique qui ne peut pas être contrôlée de façon adéquate par un traitement conventionnel seul, est complètement identique à la séquence de 84 acides aminés de la parathormone (PTH) humaine endogène. L'hypoparathyroïdie est une maladie rare dans laquelle la production de PTH est anormalement faible ou absente. L'hypoparathyroïdie est actuellement le seul trouble endocrinien qui n'est pas encore traité par traitement de substitution hormonal. Les patients développent diverses complications et comorbidités sous les traitements conventionnels actuellement disponibles. L'impact clinique et humain pour ces patients, sans oublier le poids pour la société, est également très important. Le traitement par Natpar® rétablit l'apport de l'hormone manquante chez ces patients et maintient les taux sériques de calcium tout en réduisant le besoin en vitamine D active et en suppléments calciques per os.Mandy Grootaert a terminé avec une grande distinction en 2011 son master en sciences pharmaceutiques et en développement de médicaments à l'Université d'Anvers. Elle est actuellement active en tant que chercheur postdoc au département de médecine cardiovasculaire de l'Université de Cambridge. Par le passé, elle a travaillé au laboratoire de physiopharmacologie de l'UA.Elle a obtenu en 2014 un prix pour la meilleure présentation orale consacrée lors du PhysPhar, le deuxième congrès Benelux sur la physiologie et la pharmacologie organisée Maastricht. Elle a été couronnée pour son explication "Defective autophagy in vascular smooth muscle cells promotes neointima formation via induction of senescence."Le Besponsa® (Inotuzumab Ozogamicin) est un conjugué anticorpsmédicament et consiste en un anticorps monoclonal ciblant l'antigène CD22, lié à une cytotoxine puissante qui est délivré de manière sélective à l'intérieur des cellules tumorales exprimant le CD22, conduisant à l'apoptose cellulaire. Il est indiqué pour le traitement en monothérapie de la leucémie aiguë lymphoblastique adulte à précurseurs B positive pour CD22, en rechute ou réfractaire au traitement. Dans l'étude INO-VATE, comparé aux chimiothérapies classiques, le Besponsa ®a démontré un taux exceptionnel de réponse complète (81 % CR/CRi), dont 78 % était MRD-. Ceci a permis à 4 fois plus de patients de bénéficier d'une greffe de cellules souches hématopoïétiques, la seule option potentiellement curative, et se traduit en un avantage de survie à long terme : survie à 2 ans de 23 % vs 10 % comparée à la chimiothérapie. Le Besponsa® offre en plus un profil de sécurité acceptable avec une qualité de vie améliorée.En 2012, Bart Hens a terminé son master en science du développement de médicaments et en pharmacie. Il est actuellement chercheur postdoc à la KUL où il travaille sur le thème de la "Formulation Predictive Dissolution (fPD) Testing of Oral Drug Products", en collaboration avec l'université du Michigan et la Food & Drug Administration des Etats-Unis. Il a déjà travaillé sur cette recherche au Michigan.Ces dernières années, Bart Hens a obtenu de nombreux prix. Il est également orateur invité lors de séminaires internationaux et de webinars. Il a supervisé trois étudiants Erasmus de l'université d'Athènes et quatre étudiants préparant un master en soins pharmaceutiques.