SMA : remboursement du Zolgensma au 1er décembre

À partir du 1er décembre 2021, l'assurance soins de santé belge prendra en charge la substance active onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma®) utilisé pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare.L'Institut remboursera le Zolgensma® pour les patients jusqu'à l'âge de deux ans ou pesant jusque 13,5 kg qui ne nécessitent pas une assistance respiratoire invasive permanente, lorsque ces jeunes patients souffrent d'une SMA symptomatique de type 1 ou d'une SMA pré-symptomatique avec jusqu'à trois copies du gène défectueux SMN2.Au cours de la première année, 13 enfants devraient bénéficier du remboursement de ce médicament. Pour rappel, il y a deux ans, le bébé Pia atteint d'amyotrophie spinale et ses parents faisaient la Une de l'actualité en organisant une collecte de fonds pour pouvoir se procurer le Zolgensma®, qui n'était pas encore approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA), mais qui était déjà disponible aux Etats-Unis. La médiatisation de cet appel aux dons avait fait grand bruit à l'époque et suscité de nombreuses critiques à l'encontre de Maggie De Block. "L'accès à ce genre de médicament aussi important ne peut plus dépendre de collectes de fonds: la solidarité de l'assurance-maladie est ici nécessaire", commente Frank Vandenbroucke, ministre des Affaires sociales et de la Santé publique. "Pour des médicaments innovants et onéreux, il est essentiel que des pays puissent unir leurs forces, rassembler leurs connaissances et négocier ensemble avec l'industrie pharmaceutique, afin que le coût d'un médicament, certes qui change la vie des patients et qui peut dans certains cas les sauver, puisse se justifier dans un budget soins de santé qui doit rester maîtrisé et qui ne peut se permettre de dérailler. Dans ce cadre, je tiens à féliciter BeNeLuxa pour le travail accompli et encourage notre pays à poursuivre de telles collaborations pour le remboursement d'autres médicaments.""Le nouveau traitement doit permettre aux patients de produire cette protéine en quantité suffisante pour améliorer leurs systèmes nerveux et musculaire. Le patient devrait nécessiter moins d'assistance respiratoire et être en mesure de s'asseoir brièvement sans aide. Bien qu'une recherche plus poussée soit nécessaire à ce sujet, les études actuelles montrent que les enfants qui ont suivi le traitement sont capables de se tenir debout et de marcher", commente l'Inami. L'entreprise pharmaceutique avait fixé au départ le prix du médicament à deux millions d'euros. La négociation menée dans le cadre de la collaboration internationale BeNeLuxA a pu aboutir à un prix inférieur, qui sera pris en charge par notre assurance soins de santé. Les patients auront donc accès gratuitement au médicament."La Belgique, l'Irlande et les Pays-Bas ont négocié ensemble le prix et les conditions de mise à disposition du médicament. L'Autriche est intervenue comme observateur neutre et réviseur de l'évaluation scientifique. En partageant leurs connaissances, ces pays ont pu prendre une décision éclairée. Pour la première fois, la négociation conjointe de quatre pays européens permet à des patients d'accéder à une thérapie innovante à la base très coûteuse, et ce, de façon durable, raisonnable sur le plan financier et responsable. Mais cette collaboration, elle, n'est pas une première : la Belgique coopère souvent dans le domaine de la politique pharmaceutique avec les organisations de santé des Pays-Bas, du Luxembourg, de l'Autriche et de l'Irlande par le biais de l'initiative BeNeLuxA. Cette collaboration transfrontalière se consacre à la recherche, au partage d'expériences et aux négociations en matière de remboursement de médicaments. Nous rendons ainsi des médicaments prometteurs et souvent coûteux accessibles à ceux qui en ont besoin", communique l'Inami.