Le prix Galien 2021: les candidats

Minjuvi® (tafasitamab) est un anticorps monoclonal anti-CD19 humanisé, Fc optimisé, le premier de sa catégorie, dont le mode d'action unique entraîne une toxicité cellulaire anticorps-dépendante accrue. Il est utilisé en synergie avec le lénalidomide suivi de Minjuvi® en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL) récurrent ou réfractaire et qui ne sont pas candidats à une autogreffe de cellules souches. Il existe un besoin médical important, auquel le Minjuvi® répond par ses résultats cliniques, à savoir une survie globale médiane exceptionnelle de 33,5 mois (une amélioration significative de 20 mois par rapport aux traitements de deuxième ligne disponibles). Minjuvi® a reçu l'approbation conditionnelle de la Commission européenne en tant que médicament orphelin le 26 août 2021 afin de créer un accès accéléré pour les patients. Minjuvi® continue de faire l'objet d'études cliniques en tant qu'option thérapeutique dans plusieurs autres tumeurs malignes à cellules B, notamment le lymphome folliculaire et d'autres lymphomes non hodgkiniens. Références sur demande. Pemazyre®(pemigatinib) est un inhibiteur sélectif et puissant de la kinase du récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR) 1, 2 et 3. Il s'agit de la première et unique thérapie ciblée spécifiquement approuvée pour le cancer du canal biliaire. C'est important, car aujourd'hui, la plupart des patients sont diagnostiqués alors que le cancer s'est déjà propagé et ne peut pas être traité par la chirurgie. Sur la base de ses résultats cliniques sans précédent (survie globale médiane de 17,48 mois alors que les traitements standard actuellement disponibles n'offrent que 6,2 mois) et de son besoin médical élevé, Pemazyre® a été enregistré le 26 mars 2021 avec une approbation conditionnelle par la Commission européenne pour le traitement des adultes atteints de cholangiocarcinome (cancer des voies biliaires) localement avancé ou métastatique avec fusion ou réarrangement du FGFR2 et dont la maladie progresse après au moins une ligne de traitement systémique antérieure. Pemazyre® est un traitement oral qui ne doit être administré qu'une fois par jour, offrant ainsi un avantage significatif par rapport aux traitements actuels qui doivent être administrés par voie intraveineuse. Pemazyre® a donc un impact positif sur la vie quotidienne des patients et sur leur environnement. Références sur demande. La dermatite atopique (DA) est une maladie inflammatoire systémique chronique caractérisée par des lésions cutanées eczémateuses et des démangeaisons intenses qui peuvent avoir un impact majeur sur la qualité de vie du patient. Les options thérapeutiques restent limitées et le besoin médical de thérapies permettant de mieux contrôler la maladie, rapides et durables, et présentant un profil de sécurité permettant une utilisation à long terme, reste élevé. Rinvoq® (upadacitinib) est un inhibiteur réversible de JAK avec une sélectivité accrue pour JAK1, qui offre une approche thérapeutique prometteuse et innovante, car la signalisation de JAK1 est médiée par de nombreuses cytokines impliquées dans la MA. Rinvoq® a démontré une efficacité supérieure au traitement standard actuel et offre aux adolescents et aux adultes atteints de DA modérée à sévère un soulagement rapide et durable des lésions cutanées et des démangeaisons avec un profil bénéfice/risque positif, dans une formulation orale à prise unique quotidienne. 1. SmPC Rinvoq® Décembre 2021. 2. Blauvelt A, et al. JAMA Dermatol 2021 Sep 1 ; 157(9): 1047-1055 Les maladies cardiovasculaires sont la principale cause de décès dans le monde. Dans ce groupe de maladies, la plupart des décès sont dus à des crises cardiaques et à des accidents vasculaires cérébraux causés par la rupture de plaques d'athérome. La recherche de nouveaux traitements est entravée par l'absence d'un modèle animal qui imite le processus pathologique de l'athérosclérose chez l'homme. On a donc développé des souris ApoE-/-Fbn1C1039G+/- qui combinent deux facteurs de risque, l'hypercholestérolémie et la rigidité des vaisseaux sanguins. Cela crée des plaques instables qui entraînent des complications similaires à la pathologie humaine. Nos recherches ont montré que le processus pathologique dans ce modèle réagit de manière similaire aux facteurs de risque (stress mental) et aux traitements (atorvastatine et régime alimentaire sain) qui ont été bien décrits chez l'homme. Après cette étape de validation, nous avons étudié plus avant l'effet de la molsidomine, de l'évérolimus et de l'acide acétylsalicylique sur la progression de l'athérosclérose. Validation et mise en oeuvre du modèle de rupture de plaque d'athérome chez la souris ApoE-/-Fbn1C1039G+/-: un nouvel outil pour évaluer les médicaments susceptibles de stabiliser les plaques. La fibrillation auriculaire (FA) est l'arythmie la plus courante1. En 2011, 150.000 Belges souffraient de FA et ce nombre devrait doubler d'ici 20502. La FA se caractérise par un risque d'insuffisance cardiaque et d'accident vasculaire cérébral trois à cinq fois plus élevé, un large éventail de symptômes et une qualité de vie réduite. Le système Farapulse est le premier et le seul dispositif approuvé par la CE à utiliser l'ablation par champ pulsé non thermique (PFA). La caractéristique de cette technique par rapport aux alternatives thermiques actuelles est sa sélectivité tissulaire. Cela permet d'éviter des complications graves telles qu'une fistule atrio-oesophagienne, une paralysie du nerf phrénique, une sténose de la veine pulmonaire ou un accident vasculaire cérébral. De plus, les études ont montré la durabilité des isolations des veines pulmonaires (96%) après trois mois et une grande absence de FA (85%) après un an. Un autre avantage de Farapulse est la rapidité de la technique. Le PFA est réalisé en quelques secondes seulement, ce qui peut conduire à une amélioration de la sécurité du patient et du flux de travail du cathlab3. 1. Calkins, H., Hindricks, G., Cappato, R., Kim, Y., B. Saad, E., & Anguinaga, L. (2018). Déclaration de consensus d'experts HRS/EHRA/ECAS/APHRS/SOLAECE 2017 sur l'ablation par cathéter et chirurgicale de la fibrillation auriculaire. Rythme cardiaque. https://doi.org/10.1016/j.hrthm. 2017.05.012 2. Dossier d'électrophysiologie - fibrillation auriculaire. (2011). JESSALINEA. https://www.jessazh.be/professionals/medisch-informatieblad-jessalinea/archief/jessalinea-nr- 3/dossier-electrofysiologie --voorkamerfibrillatie. 3. Reddy, V. Y., Dukkipati, S. R., Neuzil, P., Anic, A., Petru, J., Funasako, M., Cochet, H., Minami, K., Breskovic, T., Sikiric, I., Sediva, L., Chovanec, M., Koruth, J., & Jais, P. (2021). Ablation par champ pulsé de la fibrillation auriculaire paroxystique: résultats à un an d'IMPULSE, PEFCAT et PEFCAT II. JACC: Clinical Electrophysiology, 7(5), 614-627. https://doi.org/10.1016/j.jacep. 2021.02.014