Prix Galien Médicament: les candidats

Le mirvétuximab soravtansine (MIRV) est un anticorps conjugué (ADC) innovant pour le traitement du cancer de l'ovaire. Premier ADC ciblant le récepteur alpha du folate (FRa), il est constitué d'un anticorps monoclonal IgG1 lié à l'agent cytotoxique DM4, via un linker clivable. Ce mécanisme cible la libération du DM4 dans les cellules tumorales, provoquant leur apoptose. Destiné aux patientes atteintes d'un cancer ovarien résistant au platine (PROC) exprimant le FR?, MIRV a démontré lors de l'étude pivot MIRASOL une supériorité en survie sans progression et survie globale par rapport aux thérapies actuelles, adressant un besoin médical non satisfait. Un test par immuno- histochimie du FR? identifie les patientes susceptibles d'en bénéficier, garantissant une approche ciblée. Pour la première fois en 30 ans, MIRV marque une avancée thérapeutique majeure pour le cancer de l'ovaire résistant au platine, en offrant de meilleures chances de survie. Références : SmPC Elahere ; Moore et al. Mirvetuximab Soravtansine in FRa-Positive, Platinum-Resistant Ovarian Cancer. N Engl J Med. 2023 ; 389 (23): 2162-2174. Rybrevant® (amivantamab), un anticorps bispécifique du récepteur du facteur de croissance épidermique - transition épithélio- mésenchymateuse (EGFR-MET), a un mécanisme d'action unique, par le blockage des ligands, la dégradation des récepteurs et l'activité des cellules immunitaires.[1] Ce traitement ciblé a été approuvé en Europe pour quatre indications, dont trois en 2024 pour le cancer bronchique non à petites cellules (CBNPC) avancé avec des mutations EGFR.[2] Trois essais cliniques randomisés de phase 3 ont montré une efficacité supérieure, tout en garantissant un profil de sécurité gérable des combinaisons d'amivantamab par rapport au traitement standard.[1,3,4] C'est le premier traitement ciblé approuvé en première ligne et après échec d'un traitement à base de sels de platine pour les patients présentant des mutations activatrices EGFR insertion exon 20, une population difficile à traiter avec un besoin médical élevé non satisfait. C'est également une nouvelle option thérapeutique pour les patients atteints de CBNPC avancé avec des mutations EGFR communes en première ligne et après échec d'une thérapie antérieure, y compris un inhibiteur de la tyrosine kinase de l'EGFR (TKI).[2] 1. Cho B C et al. New England Journal of Medicine 2024 ; 391: 1486-1498 2. Rybrevant Summary of Product Characteristics 3. Passaro A. et al. Annals of Oncology 2024 ; 35 (1): 77-90 4. Zhou C. et al. New England Journal of Medicine 2023 ; 389: 2039-2051 Truqap® (capivasertib) est un médicament innovant pour le traitement du cancer du sein avancé ou métastatique, positif aux récepteurs hormonaux (RH+) et négatif au récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2-). Premier inhibiteur sélectif d'AKT approuvé dans cette indication, il représente un progrès significatif dans la thérapie ciblée. Utilisé en association avec le fulvestrant, Truqap® est spécifiquement conçu pour les patientes présentant une ou plusieurs altérations des gènes PIK3CA/AKT1/PTEN. Cette approche personnalisée est une avancée importante dans la médecine de précision. Truqap® agit en bloquant l'activité des protéines kinases AKT, cruciales dans la voie de signalisation PI3K/AKT/mTOR, souvent suractivée dans les cancers du sein. Cette inhibition ciblée permet de freiner la croissance et la prolifération des cellules cancéreuses, offrant une nouvelle option thérapeutique pour les patientes dont le cancer a progressé malgré les traitements hormonaux antérieurs. Piasky® est un C5-inhibiteur de nouvelle génération et le seule traitement sous-cutané toutes les quatre semaines pour le traitement de HPN. L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie du sang rare, chronique, débilitante et potentiellement mortelle qui se caractérise par la destruction des globules rouges, entraînant une anémie sévère, des caillots sanguins et une altération de la fonction de la moelle osseuse. Malgré l'amélioration clinique apportée par les inhibiteurs C5, ces thérapies intraveineuses restent lourdes, avec des perfusions à vie qui ont un impact significatif sur la qualité de vie. Piasky® (crovalimab), un C5-inhibiteur de nouvelle génération, fait progresser les thérapies existantes grâce à sa technologie de recyclage des anticorps. Piasky® permet non seulement de contrôler la maladie de manière aussi efficace et durable, mais surtout offre une administration sous-cutanée plus pratique, qui peut avoir lieu soit à l'hôpital soit à domicile et cela seulement une fois toutes les quatre semaines. Piasky® peut donner aux patients la liberté de se réapproprier leur vie en évitant une administration fastidieuse. Summary of Product Characteristics PiaSky (crovalimab) ; last update 17.12.2024 Kaiser K, et al. Patient Prefer Adherence 2020 ; 14: 705- 15 ; Bordonaro S, et al. Patient Prefer Adherence 2014 ; 8: 917 -23 Peffault de Latour R, et al. Semin Hematol 2022b ; 59: 38- 46 ; Röth A, et al. Blood 2020 ; 135: 912 -20 Röth A, et al. EHA 2023 ; oral presentation (abstract S181) La maladie d'Alzheimer (AD) est une maladie neurodégénérative progressive et la forme la plus courante de démence. La maladie provoque des troubles cognitifs, notamment des pertes de mémoire, de la confusion et des changements de personnalité. Au fur et à mesure que la maladie progresse, les patients perdent leur capacité à vivre de manière autonome et deviennent complètement dépendants des autres pour les soins. La maladie se caractérise par l'accumulation de protéines bêta-amyloïdes (Ab) dans le cerveau, qui s'accumulent en plaques amyloïdes. Leqembi® est un anticorps monoclonal humanisé qui se lie aux peptides Ab agrégés et les marque pour qu'ils soient éliminés par le système immunitaire. Alors que les thérapies actuelles se limitent à un soulagement symptomatique des troubles cognitifs, Leqembi® est le premier traitement approuvé qui ralentit la progression de la maladie en s'attaquant à la cause sous-jacente de AD et qui répond à un besoin médical non satisfait dans ce domaine thérapeutique. Winrevair® (sotatercept) représente une avancée majeure dans le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP), en ciblant la cause sous-jacente de la maladie plutôt qu'en se limitant à la gestion symptomatique. Dans l'HTAP, le remodelage vasculaire induit une augmentation de la pression artérielle pulmonaire, pouvant entraîner une insuffisance cardiaque droite. Winrevair®, le premier inhibiteur de la signalisation de l'activine, rééquilibre la signalisation pro- et antiproliférative au niveau des cellules endothéliales et musculaires lisses de la paroi vasculaire. Associé à un traitement vasodilatateur standard, il améliore significativement la capacité fonctionnelle, les paramètres hémodynamiques, la qualité de vie, et réduit le risque de détérioration clinique ou de décès de 82%, avec un profil de sécurité gérable. Avec ses résultats cliniques robustes, Winrevair® ?offre ainsi une nouvelle perspective aux patients atteints de cette maladie rare potentiellement fatale.