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La première phase de cet essai clinique a consisté à prélever des cellules souches hématopoïétiques, à l'origine de la production de toutes les lignées de cellules sanguines, dans la moelle osseuse du patient qui n'avait aucun donneur compatible.Ensuite, un vecteur dit lentiviral, destiné à véhiculer un gène thérapeutique, a été introduit dans ces cellules afin de corriger leurs défauts génétiques. Capable de transporter de longs segments d'ADN complexes, ce vecteur a été mis au point pour traiter la bêta-thalassémie, une autre maladie du sang appartenant à la même famille des "hémoglobinopathies".Finalement, la moelle du jeune patient a été traitée pour éliminer les cellules souches anormales restantes tandis que les cellules corrigées lui ont été réinjectées par voie veineuse à partir du mois d'octobre 2014.Quinze mois après la dernière injection, le bilan est nettement positif. L'adolescent n'a plus besoin de médicaments ou de transfusions, il ne souffre plus de crises vaso-occlusives et il a également pu reprendre toutes ses activités physiques et scolaires.Les médecins, qui espèrent étendre l'essai clinique à un nombre important de patients, parlent d'une rémission complète, mais pas encore de guérison...(référence : New England Journal of Medicine, 2 mars 2017, doi : 10.1056/NEJMoa1609677)