" 17 ans après l'introduction de la directive européenne visant à encourager la recherche sur les médicaments orphelins et 10 ans après la première Journée internationale des Maladies rares, les scientifiques ont encore beaucoup de pain sur la planche ", regrette Pharma.be en cette journée internationale. Paradoxe : si un cinquième des médicaments sur le marché concernent des maladies rares, seul 1 % des patients atteints d'une maladie rare dispose d'un traitement. La thérapie génique et cellulaire est le seul espoir des malades.
